石藥集團胰腺癌新藥獲美國孤兒藥認定
發布日期：2020-12-03 16:48
12月2日，石藥集團有限公司（HK1093）發布公告，集團附屬公司美國NovaRockBiotherapeuticsLimited自主研發的抗體藥物NBL-015獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)頒發針對治療胰腺癌的孤兒藥資格認定。
胰腺癌導致每年全球超過43萬人死亡，是惡性程度最高的腫瘤之一。美國癌癥協會2019年統計資料顯示，其1年整體生存率僅約24%，5年整體生存率約9%，占美國腫瘤相關死亡的第4位。胰腺癌的診斷和治療方法十分有限，90%的患者被診斷時已是局部晚期或轉移癌，轉移后的五年中位生存率不到6%，而目前胰腺癌的治療方法局限于常規化療和手術切除，屬于高度未被滿足的臨床需求。
Claudin-18.2是一個高度特異性的細胞表面分子，在胃部和胰腺腫瘤中廣泛表達，開發針對Claudin-18.2的治療性抗體具有高度抗癌潛力。NBL-015是一種全人源抗Claudin-18.2單克隆抗體，經過蛋白工程改造獲得優化的ADCC，CDC和ADCP效應。臨床前體外細胞殺傷實驗、動物胰腺癌腫瘤消除實驗及毒性研究均顯示NBL-015較同類藥物具有免疫原性低、安全性好、親和力強、抗腫瘤活性高的顯著優勢，有望成為同類最佳治療胰腺癌和胃癌的靶向藥物。
該孤兒藥資格認定將使本集團可與美國藥監局密切溝通，并加快NBL-015的臨床開發、注冊及上市速度。本集團計劃于2021年提交該在研藥物于中國及美國的臨床試驗申請。